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  • 27.12.2018 00:38 - Nach den CRISPR-Twins hält Gene Editing Versprechen und Gefahr für die Menschheit
von esther10 in Kategorie Allgemein.




Jiankui, ein ehemaliger Forscher an der Southern University of Science and Technology in Shenzhen, China, wurde international geprüft, nachdem er der Welt offenbart hatte, dass er eine neue genetische Bearbeitungstechnik verwendete. (YouTube-Screenshot)
FUNKTIONEN | 27. DEZEMBER 2018

Nach den CRISPR-Twins hält Gene Editing Versprechen und Gefahr für die Menschheit
Die Gen-Editing-Technologie verspricht, zur Lösung der seltensten Krankheiten der Menschheit beizutragen - aber die Entwicklung menschlicher Embryonen ist eine Brücke zu weit.

Peter Jesserer Smith
HONG KONG - He Jiankui, ein ehemaliger Forscher an der Southern University of Science and Technology in Shenzhen, China, stieg von der Dunkelheit zur internationalen Untersuchung, nachdem er der Welt offenbart hatte, dass er mit einer neuen genetischen Bearbeitungstechnik zwei HIV-resistente Chinesen entwarf Babys als Embryonen und implantierten sie durch In-vitro-Fertilisation (IVF) in ihre Mutter.

"Zwei chinesische Mädchen, genannt Lulu und Nana, kamen so gesund wie jedes andere Baby in diese Welt", sagte er in einem YouTube-Video vom 25. November .

Die internationale wissenschaftliche und medizinische Gemeinschaft reagierte mit Schock auf He's Behauptungen, die er am 27. November beim zweiten International Human Genome Editing Summit in Hongkong erneut präsentierte. Seine Behauptungen sind bisher nicht begründet worden. Viele in Chinas Wissenschaftsgemeinde, die auf dem langen Weg war, genetische Therapien zu entwickeln, verurteilten Er jedoch schnell, weil er die CRISPR / cas9-Editiertechnik für menschliche Embryonen verwendet hatte.

Viele Wissenschaftler und Ethiker haben inzwischen schnell darauf hingewiesen, dass CRISPR und andere Gen-Editing-Technologien ein enormes Potenzial haben, selbst die seltensten und am meisten unübersichtlichen Krankheiten des Menschen zu behandeln, ohne moralische Einwände zu erheben oder den Genpool der Menschheit zu beeinflussen. Viele dieser vielversprechenden Therapien sind bereits in der Entwicklung.

Die Geneditierung zielt auf zwei verschiedene Arten von Zellen im Körper: Somatische Zellen (Zellen eines Individuums) und Keimzellen (Sperma oder Ei).

Hoffnungsvoller Fortschritt

Janet Lambert, CEO der Alliance for Regenerative Medicine, die mehr als 300 Unternehmen und gemeinnützige Organisationen aus aller Welt bei der Entwicklung neuer Gentherapien vertritt, sagte dem Register, dass die überwiegende Mehrheit der Gen-Editing-Forschung somatische Zellen umfasst. Mit ihrer Technologie wie CRISPR sei es möglich geworden, eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln, an die sich Pharmaunternehmen normalerweise aufgrund unzulänglicher Ausgaben und eines kleinen Marktes nicht wenden würden. Lambert erklärte, dass es mehr als 7.000 seltene genetische Erkrankungen und nur wenige hundert Behandlungen gibt. Zu diesen Krankheiten zählen die Parkinson-Krankheit, Typ-1-Diabetes, Sichelzellenanämie, die Gaucher-Krankheit und Glioblastome.

"Das Versprechen der Technologie ist außergewöhnlich", sagte Lambert. Wissenschaftler entwickeln möglicherweise Wege, um somatische Zelltherapien im Mutterleib einzuführen, die ungeborene Kinder vor tödlichen Krankheiten retten könnten, aber Lambert sagte, diese Durchbrüche seien noch lange nicht erreicht.

Die Bearbeitung der menschlichen Keimbahn birgt jedoch weitaus größere Risiken, da sie eine dauerhafte genetische Veränderung einleitet, die weitergegeben werden kann. Derzeit ist in den USA keine therapeutische Bearbeitung der menschlichen Keimbahn möglich, erklärte Lambert. Anders als Schurkenwissenschaftler wie Er, fügte sie hinzu, findet wissenschaftliche Forschung zur Aufbereitung der menschlichen Keimbahn für therapeutische Zwecke nicht statt, "soweit wir wissen."

Lambert sagte, sowohl die Somatik als auch die Keimbahn könnten für nicht therapeutische Zwecke missbraucht werden. Aber das Bearbeiten von Somatikzellen beschränkt „die Konsequenzen dessen, was Sie tun“ auf eine einzelne Person, nicht auf die gesamte menschliche Familie.

"Es besteht ein Bedarf an einem viel klareren Verständnis des Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils der Genbearbeitung in Menschen, bevor es mehrere Generationen beeinflusst", sagte sie.



Was ist CRISPR?

Wissenschaftler befinden sich noch in einem frühen Stadium des Verständnisses von CRISPR als einem Werkzeug zur Bearbeitung von Genen, erklärte Kevin Doxzen, Spezialist für Wissenschaftskommunikation am Innovative Genomics Institute.

CRISPR fungiert als "programmierbare molekulare Schere" im menschlichen Genom, das etwa 3 Milliarden Basenpaare aufweist. Ein Genom ist der komplette Satz von Desoxyribonukleinsäure (DNA) eines Organismus, der den gesamten genetischen Code des Organismus enthält.

Doxzen erklärte, dass Sichelzellenanämie das Ergebnis einer Buchstabenänderung der menschlichen DNA ist. Mit CRISPR kann man jedoch das Basenpaar mit einem Buchstaben ausschneiden. Im nächsten Schritt werden die natürlichen Reparaturpfade des Körpers verwendet, um ihn durch anderes genetisches Material zu ersetzen.

"Dieser nächste Schritt kann ziemlich schwierig sein", sagte er. Einige Wissenschaftler verwenden CRISPR, um die Mücken zu modifizieren, die am meisten für die Übertragung von Malaria verantwortlich sind, einer Krankheit, die die Bevölkerung in Afrika verheerend berührt.

"Das Spektrum an CRISPR zur Behandlung menschlicher Krankheiten ist enorm", sagte er dem Register.

Laut Doxzen haben Wissenschaftler noch viel über DNA zu lernen und wissen, wie man CRISPR verwendet, um DNA korrekt zu schneiden und das Risiko eines "Off-Target-Cutings" des menschlichen Genoms zu vermeiden.

Er sagte, dass, wenn es um das Bearbeiten der Keimbahn geht, die gegenwärtige Technologie keine Keimbahn-Bearbeitung bei Erwachsenen zulässt, so dass die einzige Möglichkeit darin bestehe, es bei Embryonen zu tun. Aber die Biologie des Embryos ist "sehr, sehr schlecht verstanden".

Doxzen fügte hinzu, dass seine experimentellen Daten zu den CRISPR-Zwillingsmädchen schlampig sind, aber wenn die Bearbeitung der Gene tatsächlich stattgefunden hat, wird dies dauerhafte Auswirkungen haben.

"Im Wesentlichen hat er schlampige Experimente an zukünftige Generationen weitergegeben", sagte er.



Moralische Überlegungen

Die Anwendung gentechnischer Modifikationstechniken an menschlichen Embryonen wirft andere moralische Fragen auf als die Somatik-Gen-Editing-Therapien, die an ungeborenen Kindern im Mutterleib oder Erwachsenen angewandt werden, erklärte Pater Tadeusz Pacholczyk, katholischer Priester, Neurowissenschaftler und Bildungsdirektor der National Catholic Bioethics Zentrum in Philadelphia.

Pater Pacholczyk sagte, die Bearbeitung von Mitochondrien-Genen an einem menschlichen Baby würde "keine grundlegenden moralischen Bedenken aufwerfen, solange die Risiken für die Patienten durch die Behandlung gering sind."

"Sichelzellenanämie wäre ein Beispiel für eine Krankheit, die bei vielen Erwachsenen wahrscheinlich durch gentherapeutische Ansätze behandelt werden kann", fügte er hinzu.

Bei der Keimbearbeitung menschlicher Embryonen bestehen jedoch zahlreiche moralische Barrieren. Der Standpunkt der katholischen Kirche, erklärte Pacholczyk, der sich auf die Würde des Menschen gründet, schließt zunächst aus, in Labors menschliche Embryonen zu schaffen. Der IVF-Prozess (beteiligt an der Bearbeitung der Embryonen-Keimbahn) verletzt seine Menschenwürde, indem er sie in Objekte umwandelt, die erstellt (oder eingefroren werden, um später aufgetaut zu werden).

"Menschen verdienen es, nicht in der kalten, unpersönlichen Welt der Laborglaswaren auf die Welt gebracht zu werden, sondern ausschließlich in der liebevollen, körperlichen Umarmung ihrer Eltern", sagte er.

Im Gegensatz zu den somatischen Gentherapien, bei denen der Embryo im Mutterleib als einzigartiger Patient behandelt werden kann, werden bei der Keimbahn-Bearbeitung menschlicher Embryonen diese Menschen zu "rohem Labormaterial, das für experimentelle Protokolle vorbereitet ist". am Ende werden sie als Produkte behandelt und genetischen Experimenten unterzogen, mit der Ansicht, dass "einige von ihnen ohne die Krankheit überleben und sich entwickeln könnten".

„Die Verwendung von Gentechnik-Technologien an Embryonen stellt ein erhebliches Risiko für den Embryo dar, allein aufgrund der mechanischen Verfahren selbst, der zahlreichen manipulativen Schritte und der Risiken potenzieller" off-target "genetischer Veränderungen, die vernünftigerweise erwartet werden könnten auftreten “, sagte Pater Pacholczyk.

Der Priester sagte, ermutigende Forschungen an gentechnisch veränderten Embryonen würden "die Schleusen öffnen", damit Embryonen in Laborexperimenten geschaffen und zerstört werden könnten.

Unbeabsichtigte Konsequenzen

Und Pater Pacholczyk sagte, Änderungen an embryonalen Kindern vorzunehmen, birgt Risiken, die nur im Alter verstanden werden. Der Priester wies darauf hin, dass die von ihm vorgenommenen Änderungen zur Erlangung einer Immunität gegen eine HIV-Infektion die Anfälligkeit der Zwillinge für das West-Nil-Virus und andere Krankheiten erhöhen könnten.
"Ist es immer richtig, an unseren eigenen Nachkommen zu experimentieren?", Sagte er. "Selbst wenn wir glauben, die Rolle eines bestimmten Gens zu verstehen, stellen wir später fest, dass es mehrere Funktionen hat, und wenn man daran bastelt, hat es andere überraschende Auswirkungen."
Diese Modifikationen werden jedoch auch in den menschlichen Genpool einfließen und „dauerhafte und unwiderrufliche Veränderungen an unserer eigenen Menschheit bewirken“.
Er fragte: "Wie bewertet man die Risiken solcher Veränderungen angemessen?"
Peter Jesserer Smith ist ein Mitarbeiter des Registerstabs.
http://www.ncregister.com/daily-news/aft...il-for-humanity



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